Cher lecteur,
Nous devons parler d’une histoire réconfortante.
Il y a quelques semaines, un hôpital de Londres a utilisé la technologie d’édition de bases CRISPR pour traiter une jeune fille de 13 ans atteinte d’une leucémie avancée. Il s’agissait en quelque sorte d’un ultime effort, car aucune autre thérapie n’avait réussi à ralentir l’avancée de son cancer.
Pour rappel, l’édition de bases CRISPR est une technologie puissante qui permet d’échanger une paire de bases d’ADN particulière contre une autre. Cet outil peut « réparer » des mutations génétiques sans couper aucun brin d’ADN.
Les cliniciens de Londres ont donc utilisé l’édition de bases CRISPR pour modifier les cellules T de la jeune fille. Elles ont été génétiquement améliorées pour aller détruire les cellules cancéreuses de son corps.
Et comme de juste, la jeune fille était en rémission 28 jours seulement après avoir reçu le traitement CRISPR. Il semble que l’édition de base a très bien pu guérir sa leucémie.
C’est absolument remarquable. La leucémie a toujours été un cancer incroyablement difficile à traiter… mais l’édition de base CRISPR l’a éliminée presque immédiatement.
Cela montre à quel point cette technologie est puissante.
Cela dit, il est important de mentionner que cette thérapie était une thérapie unique et personnalisée menée par une équipe dans une institution médicale. Il ne s’agissait pas d’un essai clinique. Heureusement, le Royaume-Uni avait approuvé ce type de thérapies personnalisées d’édition génétique dans le cadre du plan national de santé.
Cette application de l’édition de base CRISPR doit maintenant passer par le processus d’essai clinique pour traiter un certain nombre de patients atteints de leucémie en utilisant une technique similaire. L’équipe de Londres a montré que c’était possible, et c’est maintenant à l’industrie biotechnologique de jouer.
C’est très encourageant pour les entreprises qui font avancer les thérapies d’édition de base vers les essais cliniques. Beam Therapeutics et Verve Therapeutics sont deux des sociétés de biotechnologie les plus en vue qui viennent à l’esprit.
C’est donc l’année où nous verrons enfin la puissance de l’édition de base CRISPR en clinique. Et je m’attends à ce que les thérapies d’édition de base aient une voie très rapide vers l’approbation réglementaire.
Pour certains types de maladies, l’édition de bases sera une meilleure approche thérapeutique que CRISPR-Cas9, l’édition primaire ou d’autres approches basées sur CRISPR. C’est une autre tendance révolutionnaire de cette année qui m’enthousiasme.
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Salutations,
Jeff Brown
