Cher lecteur,
Nous venons de connaître un développement très intéressant dans le domaine de l’édition génétique CRISPR. Elle émane d’une société que les investisseurs de Millionnaire High-Tech connaissent bien, Intellia Therapeutics.
Pour rappel, CRISPR est comme un logiciel de programmation pour l’ADN. Il nous permet de « modifier » les gènes tout comme nous utilisons les fonctions « couper » et « coller » dans Microsoft Word.
Les premières thérapies basées sur CRISPR ont déjà donné de bons résultats lors d’essais cliniques chez l’homme. Il y a toutefois une nuance à apporter. Ces premières thérapies ont presque toutes été ex vivo.
Les thérapies ex vivo consistent à prélever des cellules dans le corps du patient et à les modifier à l’aide de la technologie CRISPR. Les cliniciens peuvent ensuite observer les modifications en laboratoire avant de réinjecter ces cellules dans le corps du patient.
Cette approche est considérée comme moins risquée car elle ajoute une étape au processus pour s’assurer que les modifications ont été effectuées correctement. Si, pour une raison quelconque, quelque chose ne se passait pas comme prévu, les cellules modifiées pourraient simplement être éliminées.
Aujourd’hui, la Food and Drug Administration (FDA) a donné à Intellia Therapeutics le feu vert pour faire passer une thérapie in vivo à l’étape des essais cliniques.
Les thérapies in vivo sont injectées directement dans le corps du patient. L’édition génétique initiale a donc lieu à l’intérieur du patient, et non dans un laboratoire.
Cette approche est considérée comme un peu plus risquée. C’est pourquoi il s’agit d’une étape importante pour l’industrie.
L’avantage est que les thérapies in vivo sont beaucoup moins coûteuses à administrer. Dans de nombreux cas, il suffit d’une seule injection… et c’est tout. Ces thérapies sont capables de fournir un traitement unique.
En revanche, les thérapies ex vivo sont assez coûteuses compte tenu de tous les travaux de laboratoire nécessaires. On estime que certaines thérapies ex vivo coûteront des millions de dollars, ce qui les mettrait hors de portée de nombreux patients.
Nous suivrons donc de très près les progrès d’Intellia.
La thérapie en question s’appelle NTLA-2002. Il est conçu pour traiter l’angio-œdème héréditaire.
Les résultats positifs de l’essai clinique à venir seront un énorme catalyseur pour le cours de l’action d’Intellia (NTLA) et pour l’industrie dans son ensemble. Au fur et à mesure que d’autres entreprises du secteur de l’édition génétique obtiendront l’autorisation de mener des essais cliniques sur des thérapies in vivo et, à terme, l’autorisation de la FDA, les investissements et les progrès dans ce domaine s’accélèreront.
Et oui, pour les lecteurs qui se posent la question, j’aime Intellia en tant que placement à long terme dans ce domaine. L’action sera certainement volatile pendant que nous traversons cette période difficile sur les marchés. Mais pour ceux d’entre nous qui ont un horizon de deux à trois ans, cela pourrait se transformer en un excellent rendement.
La biotechnologie est un secteur unique avec des potentiels de croissance exponentiels.
Cette action pourrait bien bâtir des fortunes incommensurables cette année.
Il faut agir vite pour en profiter, on ne peut pas savoir exactement quand cela va se produire.
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Saluttions,
Jeff Brown
