Cher lecteur,
Le Broad Institute du MIT et de Harvard vient de publier une toute nouvelle recherche révélant ce qui est vraisemblablement une percée majeure dans la technologie d’édition génétique CRISPR.
Comme les lecteurs réguliers le savent, CRISPR est comme un logiciel d’édition de l’ADN. Je l’ai toujours comparé à la capacité de « couper » et de « coller » des séquences d’ADN.
En effet, l’enzyme associée à CRISPR coupe l’ADN afin d’y insérer une séquence génétique saine. Ce faisant, elle supprime une mutation génétique indésirable.
Mais ce n’est qu’à moitié vrai maintenant…
Le document de recherche du Broad Institute décrit un nouvel outil d’édition génétique capable d’insérer de longues séquences d’ADN dans les cellules humaines. Et quand il dit long, il veut dire. On parle de 36 000 paires de bases.
Et voici la clé : il peut le faire sans couper l’ADN.
C’est une avancée majeure. CRISPR n’est plus un modèle de copier-coller. Maintenant c’est juste PASTE. C’est un acronyme pour « addition programmable via des éléments de ciblage spécifiques au site ». On peut considérer cela comme un modèle « glisser-déposer ».
Voici pourquoi c’est si important…
Quand CRISPR coupe l’ADN, le corps doit passer en mode réparation de l’ADN. Il y a des risques à cela.
Il pourrait y avoir ce qu’on appelle » une édition hors cible « . C’est quand des modifications génétiques involontaires se produisent. Il y a aussi le risque que le corps ne répare pas complètement l’ADN. Cela peut conduire à d’autres problèmes par la suite.
Cette nouvelle approche élimine potentiellement ces risques. Elle insère les séquences d’ADN souhaitées – au bon endroit – sans effectuer de coupures.
Naturellement, l’industrie a été enthousiasmée par ces dernières recherches depuis leur publication.
Si le PASTE s’avère efficace lors des essais cliniques, il transformera radicalement l’industrie. Non seulement il permettra de se débarrasser des effets indésirables, mais il pourrait potentiellement traiter des maladies d’origine génétique encore plus difficiles.
Étant donné que c’est très prometteur, je suis presque certain qu’une société sera créée autour de cette technologie. Probablement dans les 12 prochains mois.
Je surveillerai cela de très près. Je suis sûr qu’une telle entreprise attirera des fonds importants de capital-risque (VC). Et elle pourrait très bien être une cible d’investissement incroyable pour nous à un moment donné.
Je suis donc très enthousiaste à ce sujet. En dehors des progrès thérapeutiques, il s’agit certainement de la recherche la plus passionnante que j’ai vue de toute l’année dans le domaine des technologies d’édition génétique.
La biotechnologie est réputée pour connaître des potentiels de croissance exponentiels.
Encore faut-il trouver les bonnes entreprises en phase de démarrage.
Mon service de recherche spécialisé propose justement ces actions technologiques à faible capitalisation, lorsque le potentiel de croissance est au plus haut, prêtent à décupler leurs valeurs avec un potentiel de gains au maximum.
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Salutations,
Jeff Brown
